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小核酸藥物(siRNA)是與靶基因mRNA互補(bǔ)的長(zhǎng)度小于30nt 的小片段雙鏈RNA，主要通過堿基互補(bǔ)配對(duì)原則與細(xì)胞內(nèi)靶標(biāo)mRNA結(jié)合，通過降解靶標(biāo)mRNA來調(diào)控蛋白質(zhì)的表達(dá)，實(shí)現(xiàn)治療效果。

小核酸藥物具有平臺(tái)開發(fā)屬性，可基于mRNA序列進(jìn)行藥物信息化設(shè)計(jì)，開發(fā)難以成藥的靶點(diǎn)。通過結(jié)合靶向遞送技術(shù)和化學(xué)修飾，可以顯著提升藥物體內(nèi)靶向性、長(zhǎng)效性和安全性?；谄脚_(tái)化和信息化開發(fā)的小核酸藥物管線，相較其它藥物形式，具有研發(fā)周期短、成功率高等優(yōu)勢(shì)，在罕見病、慢性病等重大疾病治療領(lǐng)域具有獨(dú)特的成藥優(yōu)勢(shì)。

時(shí)安生物通過自主創(chuàng)新，已建立了行業(yè)領(lǐng)先的核酸技術(shù)平臺(tái)，布局了多個(gè)差異化同類第一和同類最優(yōu)的創(chuàng)新品種管線。

時(shí)安生物已經(jīng)建成具備行業(yè)領(lǐng)先水準(zhǔn)的小核酸藥物靶點(diǎn)驗(yàn)證、序列設(shè)計(jì)與合成、核酸功能化修飾技術(shù)平臺(tái)、核酸遞送平臺(tái)及生物學(xué)評(píng)價(jià)體系等技術(shù)平臺(tái)體系，可全面支持小核酸藥物早期研發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化。